Británie jako první na světě schválila lék na úpravu DNA, bude léčit pacienty s krevním onemocněním
Britská léková agentura (MHRA) dnes jako první na světě schválila lék založený na metodě CRISPR, tedy takzvaných molekulárních nůžek, které umožňují s vysokou přesností upravovat DNA zvířat, rostlin či mikroorganismů. Agentury uvádějí, že jde o přípravek Casgevy určený k léčbě srpkovité anémie a beta-talasémie u pacientů starších dvanácti let. Jde o vrozená geneticky podmíněná krevní onemocnění.
Srpkovitá anémie je dědičné onemocnění, které se projevuje změnou tvaru červených krvinek na protažené srpky. Tuto změnu způsobuje mutace genu pro produkci hemoglobinu. Podobně beta-talasémie vede k poklesu tvorby normálního hemoglobinu. Pokud tohoto hemoglobinu organismus nemá dostatek, červené krvinky neplní správně svoji funkci a tělo trpí nedostatkem kyslíku. Hemoglobin je součástí červených krvinek a je klíčový pro transport kyslíku z plic do tkání.
DNA zanecháváme všude. Vědci ji dokázali získat ze vzduchu i vody, varují před možným zneužitím
Číst článek
Metodu CRISPR lze cíleně využít u jednotlivých genů. Autorky této metody, Emmanuelle Charpentierová a Jennifer Doudnaová, za její vývoj získaly v roce 2020 Nobelovu cenu za chemii. Královská švédská akademie věd tehdy uvedla, že technologie by mohla naplnit sen o vyléčení dědičných chorob.
Přípravek Casgevy se používá ke změně chybných genů v kmenových buňkách kostní dřeně pacienta tak, aby dokázaly produkovat správně fungující hemoglobin, uvedla Britská léková agentura. Nemocnému jsou odebrány kmenové buňky kostní dřeně, aby byly ošetřeny v laboratoři, pak jsou pacientovi vráceny. Tato terapie sice vyžaduje několikatýdenní pobyt v nemocnici, účinkovat by ale mohla po zbytek života pacientů, píše agentura Deutsche Presse Agentur (DPA) s odvoláním na Britskou lékovou agenturu.
Trauma i životní styl se mohou generačně přenést. ‚Mění se genetika, ale nemění se DNA,‘ říká odborník
Číst článek
Srpkovitá anémie i beta-talasémie jsou bolestivá, celoživotní onemocnění, která někdy mohou být smrtelná. Julian Beach z Britské lékové agentury připomněl, že dosud byla jedinou trvalou možností léčby transplantace kostní dřeně, která obnáší hledání vhodného dárce i riziko odmítnutí dárcovských buněk.
Z dvaceti osmi pacientů se srpkovitou anémií, kterým byla v rámci klinické studie nasazena léčba přípravkem Casgevy, až 97 procent nemělo po celý rok žádné těžké projevy bolesti. U pacientů s beta-talasémií, kteří byli odkázáni na krevní transfúze, podle klinické studie 93 procent nejméně rok nepotřebovalo transfúzi červených krvinek.
