V současné obě vědci hledají léčbu na více než šest tisíc vzácných onemocnění i v genetice. Jednou z mála vzácných nemocí, která dnes dá díky genové terapii léčit, je spinální svalová atrofie.
Jak se žije s nevyléčitelnou nemocí? I to připomíná Světový den vzácných onemocnění
