Využili jsme obranu bakterií proti virům, popisuje spoluautorka průlomových molekulárních nůžek
Genetické inženýrství není jen tématem sci-fi filmů. Dnes díky němu pěstujeme výživnější plodiny anebo léčíme závažné nemoci. Tento vývoj zásadně urychlil objev metody CRISPR/CAS. Emmanuelle Charpentierová za něj před třemi lety získala Nobelovu cenu za chemii. Mendelova univerzita jí teď udělila čestný doktorát. Hned poté metodu vysvětlila v rozhovoru pro Radiožurnál.
V čem je CRISPR/CAS převratný?
Je to padesát let, co jsme svědky významného vývoje všech genetických nástrojů, které přinesly zásadní proměny ve výzkumu. CRISPR/CAS je jiný, protože oproti starším technologiím je především snáze programovatelný. Je snazší ho použít v mnoha buňkách a organismech.
Poslechněte si rozhovor s Emmanuelle Charpentier, nositelkou Nobelovy ceny za chemii
CRISPR/CAS vlastně neobjevili lidé, ale bakterie. Jak ho používají?
Je to zajímavé, je to technologie pocházející z mechanismu, který používají bakterie k obraně proti virům. Bakterie jsou stejně jako my napadány viry. My máme imunitní systém, který před nimi naše buňky chrání, a stejně tak bakterie mají mnoho takových systémů. CRISPR je jeden z těch, které používají.
CRISPR/CAS můžeme popsat metaforou nůžek, které umí ustřihnout přesně tu část genu, kterou chceme vložit do jiného organismu. Je to ale jen metafora, jsou to molekulární nůžky, ne mechanické. Jak nařídit molekule, co má z DNA jednoho organismu vystřihnout a kam to vložit?
Přesnější by vlastně bylo mluvit o skalpelu. Protože kromě stříhání toho s DNA umí víc. Krása této metody je právě v její programovatelnosti. Obsahuje takzvanou molekulu RNA, která řekne nůžkám, kde přesně stříhat. A to díky přirozenému mechanismu, který používají bakterie.
Opravit dědičnou nemoc u člověka umíme, rizika ale stále převažují nad výhodami, vysvětluje biolog Petr
Číst článek
A jak tedy té molekule říci, kde stříhat?
Právě nadesignováním zvláštní malé molekuly RNA. A ta přesně určí, kde stříhat. Funguje trochu jako systém GPS, který nůžkám říká, kde je to správné místo na střihnutí.
Tato metoda je už nyní velmi užitečná. Lékaři na jejím základě léčí některé nemoci. Které a jak?
První ověření této metody se s ohledem na technologie léčení genetických chorob týkala nemocí krve a také očních nemocí. Tato léčba je vlastně kombinací genetických technologií a buněčné terapie. A osvědčila se právě u těch nemocí, při jejichž léčbě můžeme vyjmout buňky z pacientova těla, upravit je v laboratoři a vrátit je zpět pacientovi. Říkáme tomu genová terapie.
Uplatňuje se to u dvou nemocí krve: srpkovité anémie a beta talasémie. Pacienty s těmito nemocemi dnes léčíme metodou CRISPR, a to po asi dvou nebo třech letech klinických testů.
A poslední otázka. Svět bude za sto let vypadat pravděpodobně zásadně jinak. Jaké změny podle vás způsobí právě metoda CRISPR/CAS?
Myslím, že to opět budou zásadní změny ve výzkumu a vývoji – obecně v oblasti věd o životě, biomedicíně nebo agrikultuře.
